אנקורפניב
אנקורפניב הוא החומר הפעיל בתרופה ברפטובי (braftovi). התרופה מיועדת לטיפול במלנומות מסוימות. אנקורפניב הוא מעכב BRAF, המתכוון על אנזימי המפתח במסלול העברת האותות MAPK. מסלול זה מתרחש בסוגי סרטן שונים, כולל מלנומה וסרטן המעי הגס והחלחולת. החומר פותח על ידי חברת נוברטיס ולאחר מכן על ידי חברת אראי ביופרמה. בחודש יוני 2018, התרופה אושרה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), בשילוב עם בינימטיניב לטיפול בחולים עם מלנומה בלתי ניתנת לכריתה או גרורתית, חיובית למוטציות BRAFV600E או BRAFV600K. התרופה אינה רשומה בישראל, אך מיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור מיוחד של משרד הבריאות. התרופה כלולה בסל הבריאות.
- סרליפונאז אלפא
- סרליפונאז אלפא הוא החומר הפעיל בתרופה ברינוירה (Brineura). משמש לטיפול אנזימטי חלופי כנגד מחלת באטן, שהיא צורה של ליפופוסינוזיס סרואי נוירונלי
- מקאסרמין
- מקאסרמין (mecasermin) הידוע גם כגורם גדילה הומני רקומביננטי דמוי-אינסולין-1, הוא צורה רקומביננטית של גורם גדילה דמוי-אינסולין-1 (IGF-1) של אדם, ומשמש כחומר
- נוסינרסן
- נוסינרסן הוא החומר הפעיל בתרופה ספינראזה (spinraza
- אלוסולפאז אלפא
- אלוסולפאז אלפא הוא החומר הפעיל בתרופה וימיזים (vimizim) המשמשת לטיפול בתסמונת מורקיו אשר נגרמת על ידי חוסר באנזים N-אצטילגלקטוזאמין-6-סולפטאז
- בורוסומאב
- בורוסומאב (burosumab) הידוע גם כ-KRN23, הוא נוגדן חד-שיבטי, המצוי בתרופה קריסויטה (crysvita) ומיועד לטיפול של תת-זרחן בדם
- פגלוטיקאז
- פגלוטיקאז (pegloticase) הוא המרכיב הפעיל בתרופה קריסטקסה (krystexxa), המיועדת לטיפול במחלת שיגדון (גאוט) כרונית, עמידה (רפרקטורית) לטיפול וחמורה. זהו
- טטרה-הידרו-ביופטרין
- טטרה-הידרו-ביופטרין הידוע גם כספרופטרין (sapropterin) הוא קופקטור של שלושה אנזימי הידרוקסילאז של חומצות אמינו ארומטיות. המשמשים בפירוק של חומצת
- אדוקסבאן
- אדוקסבאן הוא מעכב ישיר של פקטור Xa והמרכיב הפעיל בתרופה ליקסיאנה (lixiana). ליקסיאנה היא תרופה נוגדת קרישה, הניתנת במתן דרך הפה. התרופה שייכת לקבוצת
- אמיפמפרידין
- אמיפמפרידין (amifampridine) משמש כתרופה, בעיקר בטיפול במספר מחלות שרירים נדירות. צורת הבסיס החופשי של התרופה שימשה לטיפול בתסמונות מיאסטניות מולדות
- פלצ'ינטה גונדל
- פלצ'ינטה גונדל או פנקייק גונדל הוא קינוח מהמטבח ההונגרי